Artwork

Контент предоставлен RARECast. Весь контент подкастов, включая эпизоды, графику и описания подкастов, загружается и предоставляется непосредственно компанией RARECast или ее партнером по платформе подкастов. Если вы считаете, что кто-то использует вашу работу, защищенную авторским правом, без вашего разрешения, вы можете выполнить процедуру, описанную здесь https://ru.player.fm/legal.
Player FM - приложение для подкастов
Работайте офлайн с приложением Player FM !

Targeting Rare Liver Diseases with Gene Editing Therapies

23:33
 
Поделиться
 

Manage episode 462646256 series 60790
Контент предоставлен RARECast. Весь контент подкастов, включая эпизоды, графику и описания подкастов, загружается и предоставляется непосредственно компанией RARECast или ее партнером по платформе подкастов. Если вы считаете, что кто-то использует вашу работу, защищенную авторским правом, без вашего разрешения, вы можете выполнить процедуру, описанную здесь https://ru.player.fm/legal.

Earlier this year iECURE reported that an infant with the rare and deadly liver disease OTC deficiency had a complete response to its experimental gene editing therapy. It is believed to be the time that an infant was treated with an in vivo, liver-directed gene editor. The treatment restored ammonia levels in the child’s blood to normal and the child is off of ammonia scavenger medicines and is eating a normal diet. We spoke to Joe Truitt, CEO of iECURE, about the company’s experimental therapy for OTC, how it works, and its approach to in vivo gene editors.

  continue reading

528 эпизодов

Artwork
iconПоделиться
 
Manage episode 462646256 series 60790
Контент предоставлен RARECast. Весь контент подкастов, включая эпизоды, графику и описания подкастов, загружается и предоставляется непосредственно компанией RARECast или ее партнером по платформе подкастов. Если вы считаете, что кто-то использует вашу работу, защищенную авторским правом, без вашего разрешения, вы можете выполнить процедуру, описанную здесь https://ru.player.fm/legal.

Earlier this year iECURE reported that an infant with the rare and deadly liver disease OTC deficiency had a complete response to its experimental gene editing therapy. It is believed to be the time that an infant was treated with an in vivo, liver-directed gene editor. The treatment restored ammonia levels in the child’s blood to normal and the child is off of ammonia scavenger medicines and is eating a normal diet. We spoke to Joe Truitt, CEO of iECURE, about the company’s experimental therapy for OTC, how it works, and its approach to in vivo gene editors.

  continue reading

528 эпизодов

Все серии

×
 
Loading …

Добро пожаловать в Player FM!

Player FM сканирует Интернет в поисках высококачественных подкастов, чтобы вы могли наслаждаться ими прямо сейчас. Это лучшее приложение для подкастов, которое работает на Android, iPhone и веб-странице. Зарегистрируйтесь, чтобы синхронизировать подписки на разных устройствах.

 

Краткое руководство

Слушайте это шоу, пока исследуете
Прослушать